Khám phá thuốc bằng AI: triển vọng đối mặt với chi phí cao để chứng minh hiệu quả lâm sàng

Theo Alex Colville, nhà đầu tư trong lĩnh vực tuổi thọ và đồng sáng lập age1, các công ty AI đang lấn sân sang công nghệ sinh học vì lĩnh vực này có doanh thu lớn cùng những rào cản mạnh về bằng sáng chế và quy định. Ông cho biết AI trong khám phá thuốc đã giúp đẩy nhanh quá trình thiết kế phân tử và các công việc nghiên cứu thường nhật, khiến các nhóm nhỏ dễ dàng và ít tốn kém hơn khi thành lập công ty công nghệ sinh học. Tuy nhiên, trở ngại lớn nhất vẫn là phát triển lâm sàng: để chứng minh một loại thuốc an toàn và hiệu quả vẫn cần bệnh nhân, thời gian, sự chấp thuận của cơ quan quản lý và hàng triệu đô la. AI vẫn chưa giúp quá trình này rẻ hơn đáng kể. Bài viết cũng nhấn mạnh nghiên cứu về tuổi thọ vẫn đang ở giai đoạn đầu. Colville ước tính tổng giá trị thị trường của các công ty tập trung vào lão hóa vào khoảng 15 tỷ USD — tương đương khoảng một phần năm mươi quy mô lĩnh vực ung thư — và cho biết chưa có sản phẩm thương mại nào chứng minh được hiệu quả ở người. Ông dự đoán các liệu pháp đầu tiên nhắm vào một số khía cạnh của lão hóa có thể xuất hiện trong vòng một thập kỷ. Loyal đang phát triển thuốc kéo dài tuổi thọ cho chó, còn NewLimit nghiên cứu tái lập trình biểu sinh, trong đó có các nghiên cứu trên chuột. Đối với các nhà đầu tư vào công nghệ sinh học và AI, điểm khác biệt cốt lõi là giữa việc tạo ra những ý tưởng triển vọng và chứng minh chúng qua các thử nghiệm. AI trong khám phá thuốc có thể mở rộng danh mục ứng viên, nhưng xác nhận lâm sàng vẫn là nút thắt tốn kém và mất nhiều thời gian.